При гемофилии кровотечение продолжается значительно дольше, чем у здорового человека. Кроме того, повторяющиеся эпизоды кровотечений могут привести к серьезным поражениям внутренних органов, особенно часто - к поражению суставов.
Наиболее распространенным типом гемофилии является гемофилия А. У больных гемофилией А отсутствует или представлен в недостаточном количестве фактор свертывания крови VIII — белок, участвующий в процессе свертывания крови.
Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор свертывания крови VIII связывается с факторами свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. Однако у человека с гемофилией А отсутствие фактора VIII или его сниженное количество нарушает этот процесс, что влияет на тромбообразование.
В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах. Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, уменьшенной подвижности и долговременному поражению суставов. Помимо негативного влияния на качество жизни человека, эти кровотечения могут угрожать жизни, если они происходят в жизненно важных органах, например, в мозге.
Основным методом лечения гемофилии А является заместительная терапия фактором свертывания крови VIII. Он может быть рекомбинантным (генно-инженерным) или полученным из плазмы крови человека. Большинство препаратов требуют внутривенных инфузий, частота которых, как правило, доходит до нескольких раз в неделю. Это может быть тяжелым бременем для пациентов или лиц, осуществляющих уход за ними, и может повлиять на приверженность к терапии, что приводит к тому, что пациент принимает препараты «по требованию», чтобы остановить кровотечение, а не для его профилактики.
Серьезным осложнением лечения препаратами VIII фактора свертывания крови является выработка ингибиторов к ним. Ингибиторы — это антитела, вырабатываемые иммунной системой человека, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет или делает невозможным контроль кровотечения. У каждого четвертого (25–30%) человека с тяжелой формой гемофилии А формируются ингибиторы к фактору VIII.
Возможности лечения людей с ингибиторами ограничены. Этим пациентам может потребоваться более частая инфузия препаратов. Также может быть назначена индукция иммунной толерантности (ИИТ), когда пациенту вводятся очень высокие дозы фактора VIII в течение длительного периода времени, таким образом, чтобы иммунная система не реагировала на фактор VIII. Если терапия ИИТ неудачна или пациент не подходит для ИИТ, могут применяться препараты шунтирующего действия. Как и препараты фактора VIII, препараты шунтирующего действия вводятся внутривенно и с еще более высокой частотой.
Более 20 лет компания Roche занимается разработкой инновационных лекарственных препаратов, которые обеспечивают значительный прогресс в лечении злокачественных и доброкачественных заболеваний крови. Мы обладаем глубоким опытом и знаниями в этой терапевтической области. В настоящее время мы предлагаем новый подход к профилактике гемофилии А у пациентов с ингибиторами к фактору VIII. Благодаря этому подходу, реализуемому при помощи препаратов, производимых Roche? стало возможно поставить такую амбициозную цель как достижение реализации концепции “ноль кровотечений” у пациентов c диагнозом гемофилия А.